急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）是一種由于骨髓造血干細(xì)胞克隆增殖和分化障礙所導(dǎo)致的惡性腫瘤。在成人急性白血病中最為常見(jiàn)，且致死率最高。其具有較高的異質(zhì)性，克隆在骨髓和其他造血組織中惡性增生，抑制正常造血，并浸潤(rùn)其他組織和器官，導(dǎo)致貧血、出血、感染等一系列血液病癥，并且由于免疫系統(tǒng)的損傷，易并發(fā)感染、肺部炎癥、腎功能衰竭、心律失常等癥狀。傳統(tǒng)治療方案以化療為主，即便接受標(biāo)準(zhǔn)的聯(lián)合化療后，年齡＜60歲患者的5年生存率為40%～55%，而年齡≥60歲患者的五年生存率僅有10%～15% 。

造血干細(xì)胞移植（HSCT）是另一種重要的AML治療手段，適用于年輕患者和高?；颊?。主要包括自體移植和異體移植。自體造血干細(xì)胞移植（auto-HSCT）是將患者自身的干細(xì)胞收集、貯存，在化療或放療之后，將干細(xì)胞移植回患者體內(nèi)，重新建立正常造血功能。異體造血干細(xì)胞移植（allo-HSCT）是指從與患者配型符合的供體獲得干細(xì)胞，經(jīng)過(guò)處理后，移植到患者體內(nèi)。但這兩種方法都存在各自的問(wèn)題，比如生存率低和排異反應(yīng)等。需探索其他有效治療AML的方案。

CAR-T細(xì)胞療法是一種新興的腫瘤靶向治療技術(shù)，通過(guò)改造患者自身的T細(xì)胞，使其能夠識(shí)別并攻擊腫瘤細(xì)胞。靶向CD19的CAR-T細(xì)胞在B淋巴細(xì)胞惡性腫瘤的治療中取得了令人矚目成績(jī)，而針對(duì)AML的CAR-T細(xì)胞療法也正在研究和試驗(yàn)當(dāng)中。經(jīng)過(guò)改造后的CARs賦予T細(xì)胞特異性識(shí)別腫瘤抗原的能力，因此要求CAR-T細(xì)胞識(shí)別的靶點(diǎn)應(yīng)該在腫瘤細(xì)胞表面高表達(dá)，且在正常組織不表達(dá)或低表達(dá)，避免CAR-T細(xì)胞在殺傷腫瘤細(xì)胞時(shí)因脫靶造成毒副作用。因此選擇合適的腫瘤細(xì)胞表面受體是重中之重。然而，大多AML患者腫瘤細(xì)胞的表面標(biāo)志物都存在于正常的造血干細(xì)胞和成熟血細(xì)胞上，篩選靶點(diǎn)的困難限制了CAR-T細(xì)胞療法在AML治療中的應(yīng)用，目前常用的靶點(diǎn)主要有CD33，CD123，CLL-1等。